2019 ASH专访︱魏辉教授：新型靶向药引领AML治疗进展，化疗+靶向药或是AML治疗方向-肿瘤瞭望

2019 ASH专访︱魏辉教授：新型靶向药引领AML治疗进展，化疗+靶向药或是AML治疗方向

作者:肿瘤瞭望日期:2019/12/25 17:42:52 浏览量:20012

编者按：2019年12月7～10日，第61届美国血液学会（ASH）年会在美国奥兰多盛大召开，来自世界各地的3万余名血液学专家及学者汇聚于此，共同交流及探讨血液领域的新进展，助力血液疾病诊疗水平的提高。急性髓系白血病（AML）是成人最常见的血液恶性肿瘤，数十年来其治疗进展并不显著，但近年来AML领域涌现出较多的靶向新药，例如IDH1/2抑制剂、FLT-3抑制剂及BCL-2抑制剂等，这为AML的治疗带来了新希望和“新势力”，今年ASH大会上有哪些AML的治疗进展呢？《肿瘤瞭望》在ASH现场采访了中国医学科学院血液病医院的魏辉教授，请他详细为我们介绍AML治疗的新进展及新方向。

《肿瘤瞭望》：请您为我们介绍一下，本届ASH在AML治疗领域有哪些值得关注的进展？

魏辉教授：2019年ASH大会上的重磅研究颇多，而AML领域也报道了一些新进展，概括起来主要有以下几点：①首先，针对P53突变AML的治疗迎来了一定进展，APR-246是一类P53突变的复活剂，今年ASH上一项Ⅱ期临床研究显示，APR-246对于P53突变AML患者的客观缓解率（ORR）达到了87%，完全缓解率（CR）也高达53%。若疗效能长期维持，则对于P53突变AML患者是不错的治疗选择。②其次，AML在免疫治疗方面也迎来了进展，ASH上有研究显示，CD47单抗联合阿扎胞苷（AZA）在AML患者中的ORR达到了70%以上，CR也达到了50%，而阿扎胞苷单药治疗的ORR一般为20%～30%，因此该方案显示了更好的疗效，为AML治疗带来了新希望。③在CAR-T细胞治疗方面，Ⅰ期临床研究结果显示，靶向于WT1的CAR-T治疗在AML患者中也显示出较好的疗效，较之于历史对照，靶向WT1的CAR-T治疗减少了AML患者的复发率。

《肿瘤瞭望》：请您谈一谈AML诊断及治疗方面有哪些进展？

魏辉教授：AML的诊断和分型仍主要依靠骨髓形态学及流式细胞术，选择治疗和判断预后则需要遗传学检测结果。由于AML领域在近年来涌现出了多种靶向新药，诸如IDH1抑制剂、FLT-3抑制剂及BCL-2抑制剂等，并且部分靶向新药已经被NCCN指南推荐用于AML的一线治疗。ASH大会上的相关研究显示，对于新诊断AML患者而言，等待1周时间不会影响患者的生存结局，为了能在诱导治疗阶段中根据遗传学信息来选择有效的靶向药进行治疗，这就需要进一步提高遗传学检查的效率。

《肿瘤瞭望》：请您谈一谈AML强化与非强化治疗的进展？

魏辉教授：无论对于强化或非强化治疗而言，单纯化疗已然不再是研究的热点，而化疗联合靶向药物是当前的研究方向。在强化治疗方面，BCL-2抑制剂venetoclax联合强化治疗在AML患者中显示出可观的疗效，一线治疗的ORR可达90%以上，二线治疗的ORR也可达60%～70%，这是非常不错的结果。但需要指出的是，BCL-2抑制剂的副作用包括白细胞减少/粒细胞缺乏等，因此与强化治疗联合时应更为关注剂量和副作用，这有待进一步的研究探索。在非强化治疗方面，本次ASH大会上的研究显示，IDH1抑制剂+去甲基化药物可使AML患者的ORR达到70%以上，其中CR可达50%，这较之于阿扎胞苷、地西他滨或IDH1抑制剂的单药治疗而言，疗效有显著的提升。此外，在AML维持治疗方面，ASH大会上有研究表明，应用口服型阿扎胞苷维持治疗可显著延长老年AML患者的生存。因此，对于老年AML患者而言，在诱导及巩固治疗后可采用阿扎胞苷进行维持治疗，这有助于改善患者生存。

专家简介

魏辉

博士，主任医师，博士研究生导师。中国病理生理学会实验血液学会专业委员会第八届委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业第四届委员会委员，中华医学会血液学分会第九届青年委员会委员，中华医学会血液学分会第十届青年委员会副主任委员。《中华血液学杂志》通讯编委，《国际输血及血液学杂志》通讯编委，《白血病•淋巴瘤》通讯编委。主要研究方向急性髓系白血病的基础和临床，先后在PNAS、JBC、FEBS letter等杂志发表第一作者文章。获天津市科学技术进步二等奖。主持国家自然科学基金面上项目、医科院创新工程子课题、天津市自然科学基金等7项。

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