[CMACSH巅峰访谈] Mark Levis教授：骨髓增生异常综合征的移植治疗

作者:肿瘤瞭望   日期:2017/7/18 14:42:54  浏览量:27744

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编者按：骨髓增生异常综合征（MDS）是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病。精准诊断及精准治疗的理念逐渐深入MDS领域，但即便如此，MDS的治疗仍存在较大的挑战。2017年7月13日，第十四次全国白血病淋巴瘤学术会议在美丽的“冰城”哈尔滨隆重召开。国内外众多血液学专家齐聚于此，共襄盛会。其中，美国约翰霍普金斯癌症中心的Mark Levis教授受邀分享有关MDS诊疗领域的最新动态。会后，《肿瘤瞭望》特邀请Levis教授进行了深度专访。现将其整理成文，以飨读者。

美国约翰霍普金斯癌症中心的Mark Levis教授

 

《肿瘤瞭望》异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）是MDS治疗的唯一治愈手段，那么请问：临床上如何决定MDS患者是否需要接受Allo-HSCT？

 

levis教授：对于MDS患者而言，目前我们主要采用修订版国际预后积分系统（R-IPSS）来掌握其是否具备Allo-HSCT治疗的适应证。此外，随着新一代测序技术的不断进步，基因突变的分析也给我们判断MDS患者是否需要进行Allo-HSCT提供了更多依据。尤其是ASXL1、TP53以及RUNX1这3个基因的突变与高危MDS密切相关，因此我们在权衡MDS患者进行Allo-HSCT的利弊时，需要将这个因素考虑进去。

 

《肿瘤瞭望》SF3B1基因突变在MDS预后评估中的价值如何？Luspatercept对SF3B1突变阳性MDS的治疗效果又怎样呢？

 

levis教授：SF3B1基因突变是最为常见的剪接位点突变，乳腺癌中亦有表达，在髓系血液疾病中具有重要的临床价值。SF3B1是环形铁幼粒细胞性贫血（RARS）的重要标记物之一，SF3B1突变阳性的MDS患者预后并不差。而Luspatercept以及其它特定靶向药物对于SF3B1突变阳性的MDS患者具有较好的治疗效果，治疗反应率较高。是目前MDS治疗领域较为令人兴奋和期待的药物之一。

 

《肿瘤瞭望》能否谈一谈半相合异基因造血干细胞移植术（Allo-HSCT）在MDS中的应用情况？

 

levis教授：半相合Allo-HSCT极大程度上解决了移植供者缺乏的问题，如果半相合Allo-HSCT可以广泛开展的话，则基本上每个恶性血液疾病患者都具有移植供者。在我们中心（约翰霍普金斯癌症中心），半相合Allo-HSCT是采用最多的移植方式，且我们也更倾向于采用半相合供者。然而，半相合Allo-HSCT在世界其它地方的应用情况各有不同。此外，我们中心通常采用环磷酰胺作为移植后GVHD的预防手段，而亚洲及欧洲则倾向于进行T细胞抑制疗法以预防GVHD。

 

还有一点值得注意的是，半相合Allo-HSCT前的预处理方案有清髓性和非清髓性化疗方案，对于AML患者而言，我们通常推荐采用清髓性预处理化疗方案。而对于MDS患者而言，我们建议采用非清髓性预处理化疗方案。总而言之，非清髓性预处理化疗方案+半相合Allo-HSCT是MDS患者较理想的移植治疗方式。

 

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